急性白血病的治疗主要是以化疗为主的综合疗法，其原则是：要早期诊断、早期治疗；应该严格区分患儿的白血病类型，按照类型选用不同的化疗药物和相应的药物剂量联合治疗；采用早期连续适度化疗和分阶段长期规范治疗的方针。同时要早期防治中枢神经系统白血病和睾丸白血病，化疗的同时给予积极的支持治疗。急性淋巴细胞白血病的患者在完全缓解后给予维持治疗，总治疗时间为2.5-3.5年；急性非淋巴细胞白血病患儿则为高强度短疗程的化疗，不需要维持治疗；总治疗时间约为6-8个月。
早期白血病主张多种方法综合治疗，其中以化疗为主，可合并中药治疗以减毒增效；对于中晚期白血病患者，主要取决于治疗方法是否得当及病人的身体状况。中晚期白血病常用的治疗方法有化疗、骨髓移植、生物调节剂治疗及中医药治疗。骨髓移植是中晚期白血病最为有效的治疗方法，50%左右的患者接受骨髓移植后可长期生存，但其亦存在着价格昂贵、骨髓源少的缺点。化疗亦是白血病中晚期的重要治疗方法，能有效缓解症状，延长生存期，并且，化疗亦是骨髓移植前的必要步骤和措施。
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